Opinión: Necesitamos saber qué pasó con las gemelas CRISPR Lulu y Nana

Collage conceptual del autor y extractos del papel.

Collage conceptual del autor y extractos del papel.Ms Tech / Fuente de la fotografía: Peggy Peterson



Ha pasado un año desde que He Jiankui anunció que había creado los primeros bebés humanos editados genéticamente del mundo, gemelas con los seudónimos de Lulu y Nana. La condena generalizada de sus acciones siguió al anuncio. Pero los hechos del caso siguen sin estar claros, porque no ha sido transparente sobre su trabajo.

En su única aparición pública después de su anuncio, en la Segunda Cumbre Internacional sobre Edición del Genoma Humano en Hong Kong en noviembre de 2018, presentó su trabajo recorriendo unas 60 diapositivas en solo 20 minutos. Aunque mostró datos sobre lo que había hecho con los genes de los gemelos, fue un parpadeo y te lo perderás, y no fue suficiente para convencer a nadie de su afirmación de que había editado de forma segura los genomas de la FIV humana. embriones que se convirtieron en Lulu y Nana.





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En la cumbre, dijo que acababa de enviar un manuscrito que describía este trabajo a una revista científica. Doce meses después, sin embargo, el manuscrito permanece inédito y su contenido misterioso.

En la cumbre se le preguntó por qué no había publicado su manuscrito en un servidor de preimpresión como bioRxiv o en un sitio web público, algo que los científicos suelen hacer para recibir comentarios sobre los primeros borradores. Afirmó que tenía la intención de hacerlo, pero sus colegas le habían aconsejado que permitiera que otros científicos revisaran el manuscrito antes de publicarlo. (Normalmente, la revisión por pares formal se lleva a cabo solo cuando una revista académica está considerando publicar un artículo).

Al decidir no publicar su manuscrito de inmediato, ha dificultado que otros científicos descubran exactamente qué hizo y cómo lo hizo. Ya sabemos que hubo profundos problemas éticos con el trabajo de He en la edición de genes de línea germinal, que se refiere a alteraciones genéticas en embriones, o en óvulos o espermatozoides, que pueden transmitirse de generación en generación. Pero su mérito científico, y especialmente su seguridad, siguen en duda.



Cuando tuve la oportunidad de leer por primera vez un manuscrito completo de He en noviembre pasado, inmediatamente me di cuenta de que había problemas.

El más grave fue el mosaicismo rampante. Esto significa que las ediciones genéticas que hizo en los embriones no surtieron efecto de manera uniforme: diferentes células mostraron diferentes cambios. La evidencia de mosaicismo está presente tanto en los embriones de Lulu como en los de Nana, así como en la placenta de Lulu, lo que hace probable que los gemelos mismos sean mosaicos. Algunas partes de sus cuerpos pueden contener las ediciones específicas que dijo que hizo, otras partes pueden contener otras ediciones que no resaltó y, sin embargo, es posible que otras partes no contengan ninguna edición. Esto significaría que el supuesto beneficio de la edición de He, la resistencia al VIH, puede no extenderse a todo el cuerpo de los gemelos, y aún podrían ser completamente vulnerables al VIH.

Al juzgar si los embriones tenían ediciones, tomó algunas células de las 200 a 300 presentes en un embrión de FIV y analizó su ADN. Pero fueron las células restantes las que se multiplicaron para formar el cuerpo completo. Por lo tanto, es posible que algunas partes de los cuerpos de los gemelos tengan ediciones que Él no tenía la intención de hacer (ediciones fuera del objetivo) y nunca tuvo la oportunidad de ver. Tales ediciones fuera del objetivo podrían causar problemas como cáncer y enfermedades cardíacas, y podrían transmitirse a los futuros hijos de Lulu y Nana.

Aparentemente no se dio cuenta de que sus propios datos revelaban un amplio mosaicismo en los embriones, ya que no lo anotó en el manuscrito que vi. Algunos se han preguntado si los gemelos CRISPR eran en realidad un engaño, pero para mí, las fallas evidentes en los datos dejan claro que no lo eran. Más bien, el trabajo de He fue una demostración gráfica de un intento de edición de genes que salió mal. Dos seres humanos vivos, y potencialmente sus descendientes también, sufrirán las consecuencias.



No deberías tener que creer en mi palabra para nada de esto. Debería poder juzgar por sí mismo, o al menos escuchar lo que otros científicos tienen que decir al respecto.

Sin embargo, parece cada vez más improbable que publique en una revista revisada por pares. Por un lado, dudo que cualquier revista respetable consideraría seriamente publicar investigaciones con tales problemas éticos. E incluso si uno lo hiciera y enviara el manuscrito para su revisión por pares, no estaría en condiciones de responder a ninguna crítica técnica con más trabajo experimental. Ha estado bajo arresto domiciliario y su laboratorio fue cerrado poco después de su anuncio sobre los gemelos el año pasado.

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La única razón para continuar manteniendo el trabajo de He en secreto sería preservar su capacidad para publicarlo algún día en una revista revisada por pares y obtener el visto bueno de la calidad científica. La comunidad no está obligada a concederle este privilegio. De hecho, no le debe ninguna cortesía profesional, más de la que le habría debido a los médicos responsables de los experimentos médicos en la Alemania nazi oa los científicos estadounidenses a cargo del estudio de la sífilis de Tuskegee.

Más bien, a la luz de los atroces lapsos científicos y éticos inherentes a los esfuerzos arrogantes y secretos de He para hacer los primeros bebés editados genéticamente del mundo, es él quien nos debe a todos un informe completo de sus acciones. Dado que ha eludido su responsabilidad de hacer público su trabajo, depende de otros intervenir.

¿Por qué la información debe ser pública? Es porque el trabajo de Él revela serios problemas de seguridad sin resolver. No está claro que cualquier esfuerzo por editar directamente embriones humanos, incluso si se hace de manera ética y con total aprobación social, pueda evitar estos problemas de manera confiable.

Los comités internacionales convocados por la Organización Mundial de la Salud, las Academias Nacionales de Medicina y Ciencias de EE. UU. y la Royal Society están trabajando actualmente para proponer marcos regulatorios para realizar la edición clínica de genes de la línea germinal de manera segura, si es que se debe realizar. ¿Cómo pueden los comités hacer su trabajo correctamente sin comprender completamente todos los problemas científicos con la única aplicación en el mundo real de la edición clínica de genes de la línea germinal que se ha intentado hasta la fecha?

Lo más preocupante es que científicos como Denis Rebrikov en Rusia aspiren a seguir los pasos de He. Rebrikov ha dicho que podrá editar la línea germinal humana de forma segura. Pero, ¿cómo puede Rebrikov afirmar de manera creíble que puede hacerlo mejor que He si la naturaleza de los problemas con el trabajo de He no se conoce ampliamente? ¿Cómo pueden las autoridades rusas evaluar adecuadamente la seguridad de sus propuestas sin poder consultar el trabajo de He como guía?

Es hora de que la comunidad científica comprenda completamente lo que sucedió con Lulu y Nana, y evite tropezar en el camino hacia más experimentos desafortunados con la edición clínica de genes de la línea germinal.

Kiran Musunuru es profesor asociado de medicina cardiovascular y genética en la Escuela de Medicina Perelman de la Universidad de Pensilvania y autor de La generación CRISPR , un libro sobre la historia de la edición de genes y los gemelos chinos.

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